В Японии исследователи сообщили о важном достижении в области генетической терапии. Об этом сообщает Upl.uz.
Это достижение может радикально изменить методы лечения синдрома Дауна. Согласно данным, опубликованным на научном портале Вьетнама Vietnam.vn и в журнале PNAS Nexus, ученые впервые смогли полностью удалить лишнюю копию 21-й хромосомы.
21-я хромосома является основной причиной этого генетического заболевания. В эксперименте, проведенном на человеческих клетках в лабораторных условиях, были продемонстрированы возможности системы редактирования генов CRISPR-Cas9.
Эта технология работает как молекулярный "нож", который определяет лишнюю копию хромосомы и удаляет только ее, не нанося вреда остальным 46 хромосомам. Исследовательская группа под руководством профессора Рётаро Хасидзуме из университета Мие разработала специальные направляющие молекулы, которые нацелены только на третью копию 21-й хромосомы.
Результаты лабораторных испытаний показали, что после генетического вмешательства в 37,5% случаев в клетках восстановились важные биологические показатели. В этих клетках скорость роста и деления, активность генов и антиоксидантная защита вернулись к нормальному состоянию.
Также было установлено, что активность генов, отвечающих за развитие нервной системы, увеличилась, что свидетельствует о положительном воздействии терапии. Синдром Дауна или 21-трисомия встречается примерно у одного из 700 новорожденных.
Это состояние приводит к проблемам в развитии и рискам для здоровья, включая предрасположенность к врожденным порокам сердца и другим заболеваниям. До сих пор медицина применяла только меры, направленные на облегчение симптомов, возможности устранения генетической причины не существовало.
Авторы исследования, несмотря на достигнутые результаты, подчеркивают, что эта технология еще не готова к клиническому применению. Основная проблема заключается в риске случайного повреждения здоровых генов в процессе редактирования генов.
Без глубокого изучения таких вопросов безопасности и долгосрочных последствий проводить испытания на людях невозможно. Тем не менее, это достижение открывает новые возможности в области генетической терапии и регенеративной медицины.
Технология CRISPR-Cas9 была вдохновлена естественным механизмом защиты бактерий. Бактерии с помощью этой системы распознают ДНК вирусов и разрезают ее, уничтожая.
Ученые адаптировали этот естественный процесс для редактирования генов человека и других организмов. Это положило начало новой эре в генетической терапии.
