Yaponiyada tadqiqotchilar gen terapiyasi sohasida muhim yutuqqa erishganliklarini ma’lum qildilar. Bu haqida Upl.uz xabar berdi.
Ushbu yutuq Down sindromini davolash usullarini tubdan o‘zgartirishga imkon yaratishi mumkin. Vietnamning ilmiy portali Vietnam.vn va PNAS Nexus jurnalida e’lon qilingan ma’lumotlarga ko‘ra, olimlar birinchi marta 21-xromosomaning ortiqcha nusxasini butunlay olib tashlashga muvaffaq bo‘lishdi.
21-xromosoma aynan ushbu genetik kasallikning asosiy sababchisi hisoblanadi. Laboratoriya sharoitida inson hujayralari ustida o‘tkazilgan tajribada CRISPR-Cas9 gen tahrirlash tizimining imkoniyatlari namoyish etildi.
Ushbu texnologiya molekulyar “pichoq” kabi ishlaydi va ortiqcha xromosoma nusxasini aniqlab, faqat uni olib tashlaydi, qolgan 46 xromosomaga zarar yetkazmaydi. Mie universiteti professori Ryotaro Hasidzume boshchiligidagi tadqiqot guruhi maxsus yo‘naltiruvchi molekulalarni ishlab chiqdi, ular faqat uchinchi 21-xromosoma nusxasiga yo‘naltirilgan.
Laboratoriya sinovlari natijalari shuni ko‘rsatdiki, genetik aralashuvdan so‘ng 37,5 foiz holatlarda hujayralar tarkibida muhim biologik ko‘rsatkichlar tiklandi. Ushbu hujayralarda o‘sish va bo‘linish tezligi, gen faolligi va antioksidant himoyasi normal holatga qaytdi.
Nerv tizimining rivojlanishiga mas’ul genlarning faolligi ortgani ham aniqlanib, bu terapiyaning ijobiy ta’siridan dalolat beradi. Down sindromi yoki 21-trisomiya yangi tug‘ilgan chaqaloqlarning taxminan 700 tasidan birida uchraydi.
Bu holat rivojlanishdagi muammolar va sog‘liq uchun xavf-xatarlarni, jumladan tug‘ma yurak nuqsonlari va boshqa kasalliklarga moyillikni keltirib chiqaradi. Hozirgacha tibbiyot faqat simptomlarni yengillashtirishga qaratilgan choralarni qo‘llab kelmoqda, genetik sababni bartaraf etish imkoniyati mavjud emas edi.
Tadqiqot mualliflari erishilgan natijalarga qaramay, ushbu texnologiya hali klinik qo‘llanilish uchun tayyor emasligini ta’kidlashadi. Asosiy muammo — gen tahrirlash jarayonida sog‘lom genlarga tasodifiy zarar yetkazilish xavfi.
Bunday xavfsizlik masalalari va uzoq muddatli ta’sirlarni chuqur o‘rganmasdan, insonlarda sinov o‘tkazish mumkin emas. Shu bilan birga, ushbu yutuq gen terapiyasi va regenerativ tibbiyot yo‘nalishida yangi imkoniyatlar eshigini ochmoqda.
CRISPR-Cas9 texnologiyasi bakteriyalarning tabiiy himoya mexanizmidan ilhomlangan. Bakteriyalar ushbu tizim yordamida viruslarning DNK sini aniqlab, uni kesib o‘ldiradi.
Olimlar ushbu tabiiy jarayonni inson va boshqa organizmlarning genlarini tahrirlash uchun moslashtirdilar. Bu esa gen terapiyasida yangi davrni boshlab berdi.
